Regenerativ medicin för diabetes: automatiska genkretsar för terapeutisk produktion av betaceller

Typ 1-diabetes är en allvarlig autoimmun sjukdom där kroppens immunsystem förstör de insulinproducerande β-cellerna i bukspottkörteln. Miljontals människor är därför beroende av livslång insulintillförsel, och idag finns ingen botande behandling. Transplantation av nya β-celler har potential att bli en verklig lösning, men dagens metoder har svårt att framställa celler som både är fullt fungerande och säkra. Vid Karolinska Institutets ATMP-centrum för cell- och genterapi samarbetar våra två forskargrupper för att ta fram nästa generation av β-celler med hjälp av syntetisk biologi. En av våra forskargrupper har nyligen utvecklat en mycket lovande ny metod för att utveckla β-celler från stamceller, men tyvärr ger metoden fortfarande upphov till omogna och oönskade celltyper. För att lösa precis sådana problem har den andra av våra grupper utvecklat PreciCE, en metod integrerar avancerad genkontroll och maskininlärningsalgoritmer för att styra cellers identitet med hög precision. PreciCE kan styra cellernas utveckling mer exakt genom att samtidigt främja rätt gener och undertrycka felaktiga gener. Målet med vår forskning är att skapa mogna och säkra β-celler i stor skala för prekliniska och kliniska tester. Om projektet lyckas kan det bana väg för kostnadseffektiv och bred tillgång till β-cellsterapi – ett viktigt steg mot en botande behandling för typ 1-diabetes.