Projektledare
Carlsson, Per-OlaProjektförvaltare
Uppsala universitetBeviljat belopp
2 000 000 SEKÅr
2014
Typ 1-diabetes är den vanligaste kroniska sjukdomen hos barn för vilken det saknas botande behandling. Vid insjuknande i typ 1-diabetes sker en successiv celldöd hos de insulinproducerande cellerna till följd av ett immunangrepp, vilket gör att patienterna tappar hela sin insulinproduktion och blir beroende av att injicera insulin. Insulinbehandlingen kan långt från efterlikna den normala insulinproduktionen och individerna löper med tiden risk att utveckla en rad senkomplikationer till sin sjukdom som blindhet, njursvikt, hjärtinfarkt, stroke och förtida död.
Tidigare studier har visat att särskilda celler i benmärg, mesenkymala stamceller, kan ha kraftigt immunmodulerande egenskaper och bland annat förhindra avstötning av organ efter transplantation. Dessa celler har också i djurmodeller för typ 1-diabetes visats kunna motverka insjuknande i sjukdomen.
Detta forskningsprojekt syftar till att hos nydebuterade patienter med typ 1-diabetes, vilka har 20–40 procent kvarvarande egen insulinproduktion, undersöka om resterande insulinproducerande celler kan räddas genom transplantation med kroppsegna mesenkymala stamceller. Vi har i en Fas I/IIa studie sett bibehållen eller ökad insulinproduktion i behandlade patienter och inga biverkningar. Genom användande av kroppsegna celler behövs inga immundämpande läkemedel. Ett framgångsrikt utvecklande av en botande behandling för typ 1-diabetes skulle förväntas få mycket stor betydelse för samhället och särskilt den enskilda individen.