Småmolekylär inhibitor för att förhindra leverförfettning – vår snabbast växande folksjukdom

Idag är mer än hälften av Sveriges befolkning drabbade av övervikt eller fetma. Tidigare trodde man att det var ökad fettväv som var farligt. Nu vet vi att det är viktigare var fettet lagras. När fettväven inte kan lagra mer fett lagras den i andra vävnader som lever, hjärta och muskler. Leverförfettning som även kallas nonalcoholic fatty liver disease (NAFLD) och ökat snabbt. Idag har 20–25 procent av befolkningen sjukdomen och bland patienter med fetma och typ 2-diabetes är siffran 70–90 procent. Patienter med NAFLD lever i snitt 5 år kortare. Främst drabbas de av hjärt- och kärlsjukdomar, men även leverrelaterad dödlighet ökar. Det beror på att cirka 20 procent av patienterna utvecklar leverinflammation och leverfibros. Detta tillstånd kallas nonalcoholic steatohepatitis (NASH). Patienter med NASH löper kraftigt ökad risk att utveckla skrumplever och levercancer. Fortfarande saknas godkända läkemedel mot NAFLD/NASH. Vårt projekt bygger på ett nytt koncept, där genom systembiologiska analyser identifierar målmolekyler, varefter vi utvecklar små molekyler som kan hämma eller aktivera dessa målmolekyler. I cellodlings- och djurförsök testar vi om de kan minska fettansamling och fibrotisering i leverceller. Genom en iterativ process förbättrar vi våra lågmolekylära läkemedelskandidater. Forskningsteamet kombinerar komplementär kompetens och vi har redan genererat resultat som visar att forskningsstrategin är framgångsrik.